Ензимо заместителна терапия за пациенти с мукополизахаридоза тип I

Списанието Molecular Genetics and Metabolism публикува статия относно мукополизахаридоза тип I (Muchopolysaccharidosis Type I – MPS-I). Ефикасността на ензимно заместителната терапия (enzyme replacement therapy – ERT) на пациенти с MPS-I е спорна. Оценяването на ползите, докладвани от пациенти, които започват с ERT ларонидаза в зряла възраст може да помогне на лекарите да решат дали използването на ERT при тези пациенти е полезно от клинична гледна точка. Пълния текст може да намерите тук.