Мукополизахаридоза тип VI е рядко заболяване характеризиращо се с дефицит на ензима arilsulfataey В, отговорен за различни клинични прояви. Лечението включва ензимно заместителната терапия (enzyme replacement therapy – ERT) с интравенозно прилагане на галсулфаза. Целта на тази обзорна статия е да се оцени ефективността на ERT при мукополизахаридоза тип VI. Направен е систематичен преглед на наблюдателни проучвания и са проверени базите данни на PubMed, Cochrane Library, Lilacs и Journal of Inherited Metabolic Disease. 18 проучвания са покрили критериите за включване в изследването. Оценени са 362 пациента с мукополизахаридоза тип VI и се идентифицират 14 различни резултати свързани с ефекта от лечението. Независимо от известните ограничения на наблюдателните проучвания, резултатите показват, че ензимно заместителната терапия има положителен ефект при повечето от случаите. Цялата статия можете да прочетете тук.
362