Разработването на лекарства за редки болести е свързано с предизвикателства, не на последно място от които е достъпът до ограничените данни, налични в момента в цялата екосистема за редки болести. Повечето фармацевтични спонсори, които се стремят да разработят медикаменти за лечение на редки заболявания, ще започнат усилия за оформяне на данни, за да идентифицират различни източници, които биха могли да бъдат информативни по отношение на разпространението на заболяването, подбора и идентифицирането на пациентите, прогресирането на заболяването и всякакви данни, представящи вероятността от отговор на пациента към терапията. Такива данни често са трудни за намиране дори за силно разпространени заболявания. Бъдещето на разработването на лекарства за редки болести ще разчита на засилено споделяне на данни и сътрудничество между цялата екосистема на редките болести. Един от пътищата за постигане на този резултат е разработването на платформа за анализ на данни (RDCA-DAP), финансирана от FDA на САЩ. Намеренията на FDA са ясно насочени към подобряване на качеството на регулаторните приложения за редки болести от спонсори, които се стремят да разработят възможности за лечение на редки болести. С навлизането на тази инициатива в своята втора година на действие се предвижда повишената свързаност с нови и разнообразни потоци от данни и инструменти да доведе до решения, които са от полза за цялата екосистема на редките болести. Прочетете цялата статия тук.