Начало Ново на сайта Подобряване на достъпа до генна терапия за редки болести

Подобряване на достъпа до генна терапия за редки болести

by informer
202 views

Разработени са ефективни подходи за генна терапия за много редки заболявания, включително вродени нарушения на имунитета и метаболизма, хемоглобинопатии и наследствена слепота. Въпреки успешните предклинични и клинични резултати, тези терапии не са широко достъпни, главно поради немедицински причини. Липсата на търговски интерес към терапиите за свръхредки заболявания, разходите за разработка и сложните производствени процеси, необходими за лекарствените продукти за модерна терапия (ЛПМТ), са някои от основните проблеми, които ограничават достъпа. Сложността и разходите свързани с регулаторните изисквания при медикаменти, които засягат малък брой пациенти, е проблем, уникален за ЛПМТ за редки и свръхредки заболявания. Тази статия очертава някои от предизвикателствата, при достъпът до генна терапия за редки заболявания, заедно с потенциални решения, насочени към подобряване му. Прочетете цялата статия тук.

Още по темата