Интересът към разработването на лекарства за редки заболявания се е увеличил драстично след приемането на Закона за лекарствата сираци в САЩ през 1983 г., като 40% от новите одобрения за лекарства през 2019 г. са насочени към редките симптоми. Ограниченото разбиране на естествената история и прогресирането на заболяването възпрепятства напредъка и увеличава рисковете, свързани с разработването на лекарства за редки заболявания. Използването на международни стандарти може да помогне за съгласуване на данните, да позволи техния обмен и обединяване в по-големи набори от данни и разбиране на естествената история на заболяването. Американската Агенцията за контрол на храните и лекарствата (FDA) изисква използването на Консорциум за стандарти за обмен на клинични данни (CDISC) при приемане на нови лекарства, за да се помогне на агенцията ефективно да получава, обработва, рецензира и архивира подадените документи, както и да помогне за обединяването на данните, за да отговори на изследователски въпроси. Такива бази данни са в основата на усилията за откриване на биомаркери и подходящи за целта модели, одобрени от регулаторите. В обзора е описано развитието на CDISC фармако-терапевтични ръководства за мускулна дистрофия на Дюшен и болест на Хънтингтън чрез консорциумите на Critical Path Institute. Тези ръководства описват официални структури от данни и стандартизирана терминология за картографиране и обединяване на информация от различни източници. Това води до по-добра стандартизация за събирането на данни и позволява обединяване и сравняване на данни от множество проучвания. Обединяването на тези данни дава възможност за по-добро разбиране на прогресията на заболяването, което може да помогне за преодоляване на често срещаните предизвикателства при дизайн на клинични изпитвания при тези и други редки заболявания. В обобщение, стандартизацията на клиничните данни ще доведе до по-бърз път към регулаторно одобрение на спешно необходими нови терапии за пациенти. Повече информация може да получите тук.
273