Начало Ново на сайта Нови разработки във фармакотерапията при атаксия на Фридрайх

Нови разработки във фармакотерапията при атаксия на Фридрайх

by informer
531 views

Атаксията на Фридрайх е рядко заболяване, причинено от дефицита на митохондриалния матриксен протеин фратаксин, което засяга приблизително 1 на 50 000 индивида по целия свят. Настоящите и нововъзникващи терапии се фокусират върху възпирането на вредните ефекти на такъв дефицит, включително увеличаване на митхондриалната функция и повишаване на нивата на фратаксин, осигурявайки възможност за лечение на това сложно мултисистемно разстройство. В този обзор се обсъждат настоящите и предшестващи изследвания in vivo и in vitro, свързани с лечението на атаксия на Фридрайх, с особен интерес към бъдещите последици от всяка терапия. От откриването на FXN през 1996 г. са настъпили или в момента се провеждат множество клинични изпитвания. Тези проучвания са насочени към увеличаване на митохондриалната функция и/или облекчаване на симптомите и не се считат за потенциални лечения при атаксия на Фридрайх. Повече информация може да получите тук.

 

Още по темата