Бихте ли се представили на читателите на „Редки болести & Лекарства сираци”? Едмънд Джесъп (ЕД): Моето име е Едмънд Джесъп. Аз съм медицински съветник към Националната консултативната група за специализирани медицински услуги в Англия. Нашият екип планира, финансира и следи набор от високо специализирани услуги (в това число и за редки болести), предоставяни от Националната здравна служба на Англия. Жаклин Боумън (ЖБ): Аз съм изпълнителен директор на EPPOSI (European Platform for Patients’ Organisations, Science & Industry; Европейска платформа за пациенти, наука и индустрия), мозъчен тръст относно европейската здравна политика, който има за основна цел преодоляването на пропастта между иновациите и подобреното здравно състояние на европейските граждани. EPPOSI съществува от 1994 г. и в нея членуват 55 организации, представляващи по равно пациенти, научни и академични институции, браншови организации на фармацевтичната индустрия. Сред нашите членове се открояват Европейската организация на хората с редки болести EURORDIS, Европейският генетичен алианс EGAN и Европейското дружество по генетика на човека ESHG, всички от които са добре известни в общността на редките болести.
Кога за първи път „се сблъскахте” с проблема редки болести? ЕД: Работя в тази област от 2002 г. насам. Работата е интересна и пълна с предизвикателства. Много от лекарите и пациентските организации, с които контактувам, са ентусиасти, посветени на упоритата работа. Обаче това не е лека област, огромна част от заболяванията са изключително тежки. Почти всички са нелечими, но през годините станахме свидетели на множество подобрения, които дават надежда на всеки. ЖБ: От самото създаване на EPPOSI, основна сфера на дейност са редките заболявания и европейското законодателството. А в личен план, имам носителство на ген за сърповидноклетъчна анемия. Хора от моето семейство са починали от това заболяване поради липса на информираност и достъп до лекарства. Правя всичко по силите си за намиране на отговори за тези въпроси.
Оценката на здравните технологии вече е международно призната област за целенасочени действия и сътрудничество. В България, обаче, този въпрос се повдига едва отскоро. Каква е добавената стойност за здравната система и обществото като цяло от оценката на здравните технологии? ЕД: Националната здравна служба в Англия е един от първите, които систематично приемат оценка на здравните технологии чрез създаването на Националния институт за клинични постижения (NICE). NICE е описван в пресата като организация, която отказва лечение на пациенти, но заложената цел на организацията е точно обратното – да гарантира, че здравните власти и здравноосигурителните фондове данъкоплатците не отказват финансирането на ефективни нови методи за лечение на базата на неправилна или субективна оценка. Оценката на здравните технологии е неизбежна във време на икономически затруднения. Някои терапии могат да бъдат много скъпи и след това да се постига малко, а други – да изглеждат скъпи, но всъщност да носят години наред добавена полза за пациентите и така да „поевтиняват”. Ние трябва да сме уверени, че извличаме възможно най-добрата „печалба здраве” от парите, които харчим. Оценката на здравните технологии отговаря на два основни въпроса – колко струва и колко добре действа това? ЖБ: Това е мултидисциплинарен процес, който обобщава информация за медицинските, социални, икономически и етични въпроси, свързани с използването на здравните технологии по систематичен, прозрачен и безпристрастен начин. Оценката на здравните технологии има за цел формулирането на безопасни и ефективни здравни политики, насочени към пациента и даващи най-добра стойност. През последните години оценката на здравните технологии се фокусира основно върху ефективността на разходите, разглеждането на етични, организационни и социални въпроси, както и участието на пациентите, тъй като тяхната гледна точка е от жизненоважно значение за цялостната оценка. Това е в пълна сила по отношение на редките болести, където има нужда от прозрачност и тясно сътрудничество между всички заинтересовани страни, за да се гарантира, че получените резултати са с широка обществена подкрепа. Това е истинската добавена стойност на оценката на здравните технологии.
Вие имате широк поглед върху организацията и методологията на оценката на здравните технологии. Какви поуки може да препоръчате за страна в преход като България? ЕД: Оценката на здравните технологии е мощен инструмент, който помага да се избегне хаотично вземане на решения. Основните концепции са лесни за прилагане, но пълният процес отнема време и струва пари. Няма и чак толкова много специалисти, които да се справят добре в тази област. Самият избор кои медикаменти и терапии да бъдат подложени за оценка е предизвикателство само по себе си. Може да се започне с по-общи заболявания или редки, със съществуващите лечения или нови, само с лекарства или и с процедури също. ЖБ: Процесът на оценка зависи от средата, в която функционира организацията, съществуващото финансиране, вида и обхвата на целите на организацията, значението на всички тези дейности за процеса на вземане на решения. България е в изгодна позиция, защото вие може да изградите система за оценка на здравните технологии, отчитайки най-добрите практики от другите европейски страни, които те са извели на принципа „проба-грешка”. Имате възможност да вземете под широко внимание мнението и нуждите на обществото, а не само краткосрочните ползи в условията на ограничен бюджет за здравната система. EPPOSI разполага със сериозен опит за създаването на всеобхватен подход към оценката на здравните технологии, от който би се възползвало цялото общество и общността на редките болести в частност. Според наши изследвания, включването на принципи като солидарност, прозрачност, равнопоставеност и ефективност, където участието на всички заинтересовани страни играе ключова роля, води до по-ефективно и целенасочено използване на публичните ресурси за здравеопазване. Обхватът на ползите за обществото от оценката на здравните технологии трябва да отчита и понятия като работоспособност и качество на живота за пациентите и техните семейства. Проучванията ни показват още, че в редица страни липсват отчитане на етичните въпроси, механизми за овластяване на пациентите, процедури за прозрачно и последователно управление на този процес. Нашата цел е да изградим многостранна рамка за оценка на здравните технологии, която включително и да вземе под внимание нуждите на по-малки, специфични групи от хора. България, като страна в преход, би могла да се възползва от такъв подход, ориентиран към обществените ползи, тъй като липсата на гледната точка на общество, особено по отношение на редките заболявания, е сериозен пропуск в стандартните процедури за оценка на редките болести.
Говорейки за редки болести и лекарства сираци, каква е ролята на оценката на здравните технологии в тази сфера? ЕД: Много лекарства сираци са предназначени за ракови заболявания и оценката на здравните технологии работи добре в тази област. Трудности възникват, когато искате да използвате тази методика за хронични заболявания, продължаващи през целия живот. Налага се да се екстраполират резултати от 18-месечно клинично проучване за период от 10, 20 или 30 години. Освен това се налага да се екстраполират функционални показатели (например 6-минутен тест с ходене) към по-абстрактни показатели като качество на живот. Тези изследвания са много неточни, което оказва влияние и върху цялата оценка. Вярно е също така, че за много редки болести (със заболеваемост от 1 на 100 000 или по-малко) терапиите са обикновено много скъпи. Това не е ограничение на оценката на здравните технологии, но създава проблеми за тези, които вземат решения. Във Великобритания имаме отделна система за решение при такива ултра редки заболявания. Методиката за оценка на здравните технологии е една и съща, но решението за финансиране се взема като се използва различен набор от критерии. ЖБ: Стандартните процедури за оценка вземат предвид ефективността на разходите и клиничната ефективност. Но редките болести не са стандартно поле за оценка. При тях обикновено няма база за сравнение на терапията, доказателствата в полза на лекарствата сираци са ограничени. Освен това, тези пациентите представляват много малък процент, лекарствата сираци са твърде скъпи, за да се отговори на стандартните прагове за ефективността на разходите. Затова, прилагайки традиционните методики за оценка на здравните технологии се рискува да се отреже достъпа на пациенти до потенциално животоспасяващи терапии. Ето защо, трябва да се разшири обхвата на критериите за оценка. Консултативната група за специализирани здравни услуги към Английската здравна служба е интересен пример в тази област и може да извлечем много поуки от дейността й. Тя изготви предложения за обновяване не методологията за оценка на здравните технологии за редки и утра редки заболявания, включваща допълнителни критерии извън ефективността на разходите, като обществени нагласи, равенство, създаване на ползи за хората, които се грижат за болния, рядкост и тежест на заболяването, наличие на алтернативни здравни технологии, влияние на технологията върху болестта, клинични доказателства и сложност на производството. Този метод дава възможност за гъвкавост и се съсредоточава върху нуждите на пациента. Осигурява се също участието на заинтересованите страни, предоставя се подкрепа на пациентите и техните семейства и позволява по-нататъшно събиране на данни, тъй като информацията за редките болести и лекарствата сираци е изключително оскъдна.
Какво е Вашето послание към читателите на „Редки болести & Лекарства сираци”? ЕД: Оценката на здравните технологии ще се използва още по-широко в бъдеще. Затова е важно да се разбере как тя работи. Тя има някои ограничения и те трябва да бъдат ясни на тези, които ще ползват резултатите от процеса на оценка. Решението накрая трябва да отчита резултатите от анализа, но да взема под внимание и собствени съображения. ЖБ: Виждам все по-нарастващата загриженост и внимание към редките болести от цяла Европа, както и много нови заинтересовани страни, които да се включват в тези процеси. Това е много важно, тъй като наличието на стабилна и благоприятна политическа и регулаторна рамка е най-същественият фактор за стимулиране на развитието и достъпа на пациентите до лекарства сираци. Оценката на здравните технологии е много полезна и ако можем да я променим с цел създаване на стойност за редките болести и лекарства сираци, то тя би било изключително полезен инструмент за вземане на решения. Важно е да се осъзнае, че редките болести са по-специална категория и методологията за оценка трябва да бъде насочена към генериране на ползи за пациентите с редки болести. Не трябва да се гледа само ефективността на разходите, но и други моменти като етичните и психологическите въздействия, прозрачност, равен достъп до лечение за всички пациенти.