Изследвания на дистрофиновия ген

PubMed, порталът за биомедицинска и научна литература индексира интересна статия на тема Antisense олигонуклеотиди, пропускане на екзони и транскрипция на дистрофиновия ген“ (Acta Myol. 2005 Dec;24(3):222-9). Автори са Wilton SD и Fletcher S от Experimental Molecular Medicine Group, Centre for Neuromuscular and Neurological Disorders, University of Western Australia. Напоследък пропускането на екзони, индуцирано от antisense олигонуклеотиди се очертава като потенциално лечение за преодоляване на последиците от много, но не всички мутации на дистрофин, които са причина за мускулна дистрофия тип Дюшен. За да се възстанови нарушената четяща рамка, се използва целенасочено премахване на един или повече екзони или пропускане на nonsense мутации, което може да намали до 80% последствията от мутациите на дистрофиновия ген. Очакванията се увеличават от обещаващи in vitro и in vivo опити с животински модели на дистрофинови пътеки, както и демонстрация на индуцирано пропускане на екзони при култивирани човешки миогенни клетки. За да прочетете пълното резюме на статията, натиснете тук.