Мускулната дистрофия на Дюшен (МДД) е моногенно мускулно разстройство и приоритетен кандидат за молекулярна и клетъчна терапия. Макар и рядко, това е най-честата наследствена миопатия, засягаща децата и затова е в центъра на интензивната изследователска дейност. Причинява се от мутации, които нарушават производството на протеина дистрофин и се прилагат множество подходи за разработване на лекарства, които имат за цел да възстановят функцията на дистрофина. В тази статия се обсъждат най-новите терапевтични стратегии, които са в процес на разработване и се прилагат за лечение на МДД. Наученото от програмите за разработване на лекарства ще окажат голямо влияние не само при мускулната дистрофия на Дюшен, но също и върху молекулярната и клетъчната медицина като цяло. Прочетете цялата статия тук.